基因與細(xì)胞治療經(jīng)過(guò)幾十年的曲折發(fā)展，目前正重返世界舞臺(tái)。它有望處理許多傳統(tǒng)治療手段解決不了的醫(yī)學(xué)難題，其中以罕見病為主。在近日舉行的11期東方科技論壇青年論壇“基因與細(xì)胞治療”學(xué)術(shù)研討會(huì)上，專家與學(xué)者圍繞遺傳疾病的基因與細(xì)胞治療、腫瘤的基因與細(xì)胞治療等議題展開了深入的討論與交流。

上海交通大學(xué)系統(tǒng)生物醫(yī)學(xué)研究院蔡宇伽認(rèn)為，我國(guó)在基因治療藥物研發(fā)上曾領(lǐng)*過(guò)，早在2003家就批準(zhǔn)了世界上*基因治療藥物“今又生”，用于腫瘤治療。之后，進(jìn)入了一個(gè)相對(duì)沉寂期。他總結(jié)說(shuō)，目前中國(guó)基因治療發(fā)展過(guò)度專注于CAR-T細(xì)胞治療領(lǐng)域，而對(duì)經(jīng)典基因治療的藥物研發(fā)關(guān)注還太少。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)研究CAR-T的的公司有超過(guò)100家，經(jīng)典基因治療卻只有不到五家。

國(guó)外的情況恰恰相反。2012年，世界上*個(gè)遺傳疾病的基因治療的藥物Glybera在歐盟誕生。2016年和2017年，全球制藥巨頭葛蘭素史克的基因療法Strimvelis*次實(shí)現(xiàn)了一種重癥免疫缺陷癥的基因治療，諾華公司的CAR-T對(duì)復(fù)發(fā)和難治愈的兒童和青少年急性淋巴白血病（ALL）的緩解超過(guò)*前例的80%。

我國(guó)在該領(lǐng)域的研發(fā)正在推進(jìn)。中山大學(xué)藥理學(xué)顏光美教授及其團(tuán)隊(duì)在天然甲病毒M1溶瘤病毒抗癌上的*新成果，使M1病毒抗腫瘤活性增幅高達(dá)3600倍。他們發(fā)現(xiàn)，新型溶瘤病毒M1具有選擇性殺傷多種腫瘤細(xì)胞的特性。這是能實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)治療的溶瘤病毒，將大地提高溶瘤病毒的治療有效性和有效率。溶瘤病毒療法是一種創(chuàng)新的腫瘤靶向治療策略，它利用天然或經(jīng)基因改造的病毒選擇性地感染腫瘤細(xì)胞，再通過(guò)多種機(jī)制來(lái)達(dá)到滅殺腫瘤的目的，但是對(duì)正常細(xì)胞無(wú)害。現(xiàn)已研制出的溶瘤病毒M1凍干粉針制劑可以在37℃下保存三個(gè)星期，2℃~8℃保存一兩年。

“只需一個(gè)療程，35%的老鼠肝癌全部消失，完全治愈，不再?gòu)?fù)發(fā)。”顏光美在此次論壇上介紹了他在基因改造方面的實(shí)驗(yàn)成果，“再有10年的時(shí)間，多20年，癌癥將不再是一種令人恐懼的疾病，我們可以很好地控制它”。

目前全球已知罕見病超過(guò)7000種，雖然患者人群相對(duì)不大，但95%的病種都沒有有效的治療方案，患者中有50%都是小孩子，而且罕見病中80%以上與基因突變有關(guān)。據(jù)悉，華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院李大力研究員及其團(tuán)隊(duì)在近日展開了單堿基因技術(shù)的開發(fā)和應(yīng)用研究，利用腺苷脫氨酶與Cas9蛋白結(jié)合成的ABE系統(tǒng)，高*確地構(gòu)建了多種遺傳疾病模型，有望實(shí)現(xiàn)一次治療終身治愈的療效。

幼兒是基因遺傳病的*大受害者，平均每一千個(gè)新生兒中就有一例先天性耳聾其中70%以上是遺傳因素導(dǎo)致，然而遺傳性耳聾患者的病因治療尚毫無(wú)進(jìn)展。上海交大醫(yī)學(xué)院第九人民醫(yī)院耳鼻喉科醫(yī)師陶永一直從事于耳聾的治療工作。基因編輯工具CRISPR/Cas9的發(fā)現(xiàn)和在體內(nèi)編輯效率的提升，為內(nèi)耳基因治療提供了新的工具，陶永的研究證實(shí)了CRISPR/Cas9能在小鼠結(jié)構(gòu)復(fù)雜、小巧的內(nèi)耳進(jìn)行基因編輯，使小鼠聽力恢復(fù)正常。未來(lái)，先天性耳聾的治愈也不再是夢(mèng)。

專家表示，基因治療技術(shù)的回暖將會(huì)改變未來(lái)醫(yī)療方向，基因與細(xì)胞治療時(shí)代已然來(lái)臨。